Eine neue Therapie, die auf falsch gefaltete Proteine abzielt, verspricht eine Verlangsamung der motorischen Neuronenerkrankung bei Mäusen. A new therapy targeting misfolded proteins shows promise in slowing motor neurone disease in mice.

Ein Team der Universität Wollongong unter der Leitung von Dr. Christen Chisholm hat eine vielversprechende neue Therapie für eine genetische Form der motorischen Neuronenerkrankung (MND) unter Verwendung eines Moleküls namens Misfold UbL entwickelt. A team at the University of Wollongong, led by Dr. Christen Chisholm, has developed a promising new therapy for a genetic form of motor neurone disease (MND) using a molecule called Misfold UbL. Die Behandlungsziele und Markierungen verfälschten SOD1-Proteinen – verbunden mit MND – ermöglichen dem Körper das natürliche Abfallsystem, sie zu zerstören, bevor sie schädliche Klumpen bilden. The treatment targets and tags misfolded SOD1 proteins—linked to MND—enabling the body’s natural waste system to destroy them before they form harmful clumps. In Mausmodellen verlangsamte die Therapie das Auftreten von Symptomen, geschützte motorische Neuronen und bewahrte Muskelverbindungen. In mouse models, the therapy slowed symptom onset, protected motor neurons, and preserved muscle connections. Die Forschung, inspiriert von der späten Arbeit von Dr. Justin Yerbury und unterstützt von Fight MND, bietet Potenzial für eine frühere Diagnose und könnte sich auf andere neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson beziehen. The research, inspired by the late Dr. Justin Yerbury’s work and supported by Fight MND, offers potential for earlier diagnosis and could apply to other neurodegenerative diseases like Alzheimer’s and Parkinson’s.