Die EU-Top-Drogenagentur empfahl die Zulassung von Waskyra, einer nicht profitorientierten Gentherapie für eine seltene genetische Störung bei Jungen, bis zur endgültigen EU-Zulassung. The EU’s top drug agency recommended approval of Waskyra, a non-profit-developed gene therapy for a rare genetic disorder in boys, pending final EU approval.

Der CHMP der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat die Zulassung von Waskyra, einer Gentherapie für Wiskott-Aldrich-Syndrom, einer seltenen genetischen Störung, die hauptsächlich Jungen betrifft, empfohlen. The European Medicines Agency’s CHMP has recommended approval of Waskyra, a gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare genetic disorder affecting mostly boys. Entwickelt von Italiens Fondazione Telethon, verwendet es einen Patienten eigene Stammzellen, die mit einem lentiviralen Vektor modifiziert wurden, um ein funktionelles WAS-Gen zu liefern. Developed by Italy’s Fondazione Telethon, it uses a patient’s own stem cells modified with a lentiviral vector to deliver a functional WAS gene. Die Therapie, die vor der Reinfusion korrigierter Zellen eine Chemotherapie erfordert, hat in klinischen Studien signifikante Reduktionen schwerer Infektionen und Blutungen gezeigt. The therapy, which requires chemotherapy before reinfusion of corrected cells, has shown significant reductions in severe infections and bleeding in clinical trials. Es ist die erste Non-Profit-geführte Gentherapie, die regulatorische Genehmigung zu erreichen, mit der US-FDA noch Überprüfung ihrer Anwendung. It is the first non-profit-led gene therapy to reach regulatory approval, with the U.S. FDA still reviewing its application. Die Genehmigung in der EU steht bis zur endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission aus. Approval in the EU is pending final decision by the European Commission.