Australische Frau mit seltenen Krankheiten kann nicht auf U.S.-genehmigte Droge aufgrund des Fehlens von PBS-Liste. Australian woman with rare disease can't access U.S.-approved drug due to lack of PBS listing.

Dominique Roth, eine 51-jährige Australierin mit der seltenen Erkrankung CTX, steht trotz eines US-zugelassenen Medikaments, Ctexli (chenodiol), nur in begrenztem Umfang zur Verfügung, um ihre Krankheitsprogression zu verlangsamen. Dominique Roth, a 51-year-old Australian woman with the rare disorder CTX, faces limited treatment options despite a U.S.-approved drug, Ctexli (chenodiol), being available to slow her disease’s progression. Das Medikament, von der FDA im Februar 2025 zugelassen, ist nicht in Australien registriert und fehlt eine PBS-Liste, so dass es nur durch eine kostspielige Special Access Scheme zugänglich, die etwa $ 500.000 jährlich kostet. The drug, approved by the FDA in February 2025, is not registered in Australia and lacks a PBS listing, making it accessible only through a costly Special Access Scheme that costs about $500,000 annually. Kein Unternehmen hat PBS-Einschluss beantragt, und der US-Hersteller, Mirum Pharmaceuticals, hat keine Pläne, das Medikament außerhalb der USA zu verkaufen. No company has applied for PBS inclusion, and the U.S. manufacturer, Mirum Pharmaceuticals, has no plans to sell the drug outside the U.S. Die Advocates fordern die Reform der PBS auf, den Zugang zu Behandlungen mit seltenen Krankheiten zu verbessern, während Roth durch die NDIS wesentliche Unterstützung erhält. Advocates urge PBS reform to improve access to rare disease treatments, while Roth receives essential support through the NDIS.