Die FDA ergänzt Elevidys mit einer schweren Warnung gegen das Leberrisiko, beschränkt die Anwendung auf ambulante Jungen ab 4 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie. FDA adds severe liver risk warning to Elevidys, restricts use to ambulatory boys age 4+ with Duchenne muscular dystrophy.

Die FDA hat das Etikett von Elevidys mit einem Boxen-Warnhinweis auf akutes Leberversagen und schwere Leberschäden aktualisiert und seine Verwendung auf ambulante Jungen im Alter von 4 Jahren und älter mit Duchenne Muskeldystrophie beschränkt. The FDA has updated Elevidys' label with a boxed warning for acute liver failure and serious liver injury, restricting its use to ambulatory boys aged 4 and older with Duchenne muscular dystrophy. Die Veränderung folgt drei Todesfällen, darunter zwei bei nicht ambulanten Patienten, was die Entfernung dieser Gruppe aus der zugelassenen Indikation bewirkt. The change follows three deaths, including two in non-ambulatory patients, prompting removal of that group from the approved indication. Die Therapie ist jetzt kontraindiziert bei Patienten mit bestimmten DMD-Genlöschungen, und strenge Überwachung und immunsuppressive Regimes sind erforderlich. The therapy is now contraindicated in patients with certain DMD gene deletions, and strict monitoring and immunosuppressive regimens are required. Sarepta hat Sendungen an nicht-ambulante Patienten angehalten und wird einen neuen Immunsuppressionsansatz untersuchen, um den Zugang möglicherweise wiederherzustellen. Sarepta has paused shipments to non-ambulatory patients and will study a new immunosuppression approach to potentially restore access.