FDA genehmigt erstes siRNA-Medikament für seltene genetische Störungen, die Triglyceride und Pankreatitis-Risiko reduzieren. FDA approves first siRNA drug for rare genetic disorder, reducing triglycerides and pancreatitis risk.

Die FDA hat plozasiran, verkauft als REDEMPLO, die erste siRNA-Therapie für familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS), eine seltene genetische Störung genehmigt. The FDA has approved plozasiran, sold as REDEMPLO, the first siRNA therapy for familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare genetic disorder. Das Arzneimittel, das von Arrowhead Pharmaceuticals entwickelt wurde, reduziert Triglyceride durch gezielte Anwendung von ApoC-III und wird als subkutane Injektion alle drei Monate verabreicht. The drug, developed by Arrowhead Pharmaceuticals, reduces triglycerides by targeting apoC-III and is administered as a subcutaneous injection every three months. Die auf der Grundlage der Ergebnisse der PALISADE Phase 3 Studie genehmigte Behandlung zeigte eine 80%ige Reduzierung der Triglyceridwerte und ein um 83% geringeres Risiko für Pankreatitis im Vergleich zu Placebo, mit einem günstigen Sicherheitsprofil. Approved based on phase 3 PALISADE trial results, it showed an 80% median triglyceride reduction and 83% lower pancreatitis risk versus placebo, with a favorable safety profile. Das Medikament wird voraussichtlich vor Jahresende in den USA verfügbar sein. The drug is expected to be available in the U.S. before year-end.