Mitapivat steigerte Hämoglobin bei Sichelzellpatienten, reduzierte aber Schmerzen oder Müdigkeit nicht, dennoch sucht Agios die US-Zulassung basierend auf Sicherheits- und Hämoglobingewinnen. Mitapivat boosted hemoglobin in sickle cell patients but didn’t reduce pain or fatigue, yet Agios seeks U.S. approval based on safety and hemoglobin gains.

Eine Phase-III-Studie mitapivat bei Sichelzellerkrankungen zeigte einen signifikanten Anstieg des Hämoglobins bei 40,6 % der Patienten im Vergleich zu 2,9 % unter Placebo, reduzierte jedoch keine Schmerzkrisen oder eine von Patienten berichtete Müdigkeit. A Phase 3 trial of mitapivat in sickle cell disease showed the drug significantly increased hemoglobin in 40.6% of patients versus 2.9% on placebo, but did not significantly reduce pain crises or patient-reported fatigue. Trotz gemischter Ergebnisse plant Agios, die US-Zulassung zu beantragen, unter Berufung auf Verbesserungen der Sicherheit und des Hämoglobins, wobei nach einem Treffen der FDA 2026 eine aufsichtsrechtliche Vorlage erwartet wird. Despite mixed results, Agios plans to seek U.S. approval, citing safety and hemoglobin improvements, with a regulatory submission expected after a 2026 FDA meeting.