Ein dreijähriger Junge mit Hunter-Syndrom in den USA wurde der erste außerhalb Großbritanniens, der eine Gentherapie erhielt, die seinen Krankheitsverlauf gestoppt und Schlüsselfunktionen wiederhergestellt hat. A three-year-old boy with Hunter syndrome in the U.S. became the first outside the UK to receive a gene therapy that halted his disease’s progression and restored key functions.

Ein dreijähriger Junge mit Hunter-Syndrom, eine seltene genetische Störung, ist weltweit der erste, der eine bahnbrechende Gentherapie außerhalb Großbritanniens erhält und nach einer einmaligen Behandlung im Februar 2025 bemerkenswerte Verbesserungen zeigt. A three-year-old boy with Hunter syndrome, a rare genetic disorder, has become the first in the world to receive a groundbreaking gene therapy outside the UK, showing remarkable improvements after a one-time treatment in February 2025. Die in Manchester entwickelte Therapie nutzt modifizierte Stammzellen, um ein funktionelles Gen zu liefern, das es dem Körper ermöglicht, ein fehlendes Enzym, auch im Gehirn, zu produzieren, wodurch der neurologische Niedergang gestoppt wird. The therapy, developed in Manchester, uses modified stem cells to deliver a functional gene that enables the body to produce a missing enzyme, including in the brain, halting neurological decline. Seit der Behandlung hat der Junge, Oliver Chu, Mobilität, Sprache und kognitive Fähigkeiten gewonnen und braucht keine wöchentlichen Enzyminfusionen mehr. Since treatment, the boy, Oliver Chu, has gained mobility, speech, and cognitive skills, and no longer needs weekly enzyme infusions. Tests bestätigen Enzymspiegel sind jetzt hunderte Male normal. Tests confirm enzyme levels are now hundreds of times normal. Die experimentelle Behandlung, die Teil einer Studie mit fünf Jungen ist, bietet Hoffnung für Kinder mit ähnlichen genetischen Bedingungen, obwohl sie unter Langzeitstudie bleibt und noch nicht weit verfügbar ist. The experimental treatment, part of a trial involving five boys, offers hope for children with similar genetic conditions, though it remains under long-term study and is not yet widely available.