Die VAE startet die erste CRISPR-Gentherapie für Sichelzell- und Thalassamämie mit einer ersten Behandlung im Dezember. UAE launches first CRISPR gene therapy for sickle cell and thalassemia, with first treatment in December.

Die VAE hat ihre erste CRISPR/Cas9-basierte Gentherapie, CASGEVY, in der Yas Clinic in Abu Dhabi für Sichelzellerkrankungen und Beta-Thalassämie gestartet, die für Patienten ab 12 Jahren zugelassen ist. The UAE has launched its first CRISPR/Cas9-based gene therapy, CASGEVY, at Yas Clinic in Abu Dhabi for sickle cell disease and beta thalassemia, approved for patients 12 and older. Die Behandlung, die mit Vertex Pharmaceuticals und dem Abu Dhabi Stammzellzentrum entwickelt wurde, beinhaltet die Bearbeitung von Stammzellen eines Patienten, um genetische Defekte vor der Reinfusion zu korrigieren. The treatment, developed with Vertex Pharmaceuticals and the Abu Dhabi Stem Cells Centre, involves editing a patient’s stem cells to correct genetic defects before reinfusion. Die erste Infusion ist für Anfang Dezember vorgesehen, zeitlich mit dem VAE National Day. The first infusion is set for early December, timed with UAE National Day. Die Patienten erhalten den Zugang zur Therapie über die Versicherung und die staatliche Rückerstattung. Patients will access the therapy via insurance and government reimbursement. Der Prozess umfasst Zellsammlung, Genbearbeitung, Testen, Infusion und Langzeitüberwachung. The process includes cell collection, gene editing, testing, infusion, and long-term monitoring. Die Initiative ist ein wichtiger Schritt in der Verbesserung der Gesundheitsversorgung der Vereinigten Arabischen Emirate, wodurch die Notwendigkeit einer Überseebehandlung verringert und Abu Dhabi als regionaler Marktführer in der regenerativen Medizin etabliert wird. The initiative marks a major step in the UAE’s healthcare advancement, reducing the need for overseas treatment and establishing Abu Dhabi as a regional leader in regenerative medicine.