Motixafortid mobilisierte erfolgreich Stammzellen bei 90% der Sichelzellpatienten, einschließlich derjenigen, die vor der Behandlung versagten, und förderte den Zugang zu Gentherapien. Motixafortide successfully mobilized stem cells in 90% of sickle cell patients, including those who failed prior treatment, advancing gene therapy access.

Ayrmid, Ltd. berichtete auf der Jahrestagung der American Society of Hematology 2025, dass Motixafortid, ein langwirksamer CXCR4-Inhibitor, bei 90 % der 10 Sichelzellpatienten erfolgreich genug hämatopoetische Stammzellen für eine Gentherapie mobilisierte, darunter 86 % derjenigen, die zuvor Plerixafor versagten. Ayrmid, Ltd. reported at the 2025 American Society of Hematology Annual Meeting that motixafortide, a long-acting CXCR4 inhibitor, successfully mobilized enough hematopoietic stem cells in 90% of 10 sickle cell disease patients for gene therapy, including 86% of those who previously failed plerixafor. Zwei Patienten wurden erfolgreich transplantiert, und die Herstellung wird für andere fortgesetzt. Two patients have undergone successful transplants, and manufacturing continues for others. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Motixafortid eine große Barriere für den Zugang zu Gentherapien überwinden könnte, was die Behandlungsberechtigung möglicherweise erweitern könnte. The findings suggest motixafortide could overcome a major barrier to gene therapy access, potentially expanding treatment eligibility. Es ist bereits FDA-genehmigt für multiples Myelom, aber noch nicht für Sichelzellerkrankungen. It is already FDA-approved for multiple myeloma but not yet for sickle cell disease.