Vertex' Gentherapie Casgevy kurierte Kinder 5–11 mit schwerer Sichelzelle und Thalassimie, wobei alle Patienten 12+ Monate lang frei von Krisen oder Transfusionen waren; einer starb an Chemo-Nebenwirkungen. Vertex's gene therapy Casgevy cured children 5–11 with severe sickle cell and thalassemia, with all patients free from crises or transfusions for 12+ months; one died from chemo side effects.

Vertex Pharmaceuticals hat neue Daten vorgelegt, die zeigen, dass seine Gentherapie Casgevy Kinder im Alter von 5 bis 11 Jahren mit schwerer Sichelzellerkrankung und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie effektiv behandelte, wobei alle in Schlüsselstudien zugelassenen Patienten für mindestens 12 Monate die Freiheit von Krisen oder Transfusionen erreichen. Vertex Pharmaceuticals presented new data showing that its gene therapy Casgevy effectively treated children aged 5 to 11 with severe sickle cell disease and transfusion-dependent beta thalassemia, with all eligible patients in key trials achieving freedom from crises or transfusions for at least 12 months. Die FDA gewährte der jüngeren Gruppe einen National Priority Voucher, der die Überprüfung beschleunigte, und Vertex plant Anfang 2026 globale regulatorische Einreichungen. The FDA granted a National Priority Voucher for the younger group, expediting review, and Vertex plans global regulatory submissions in early 2026. Langzeitdaten von älteren Patienten bestätigten den nachhaltigen Nutzen. Long-term data from older patients confirmed sustained benefits. Ein Patient starb aufgrund von Chemotherapiekomplikationen. One patient died due to chemotherapy complications.