Dyne Therapeutics' Medikament erfüllte Testziele für Duchenne Muskeldystrophie, Steigerung Dystrophin und ebnete Weg für die US-Zulassung bis 2027. Dyne Therapeutics' drug met trial goals for Duchenne muscular dystrophy, boosting dystrophin and paving way for U.S. approval by 2027.

Dyne Therapeutics' Stock stieg, nachdem das Medikament z-rostudirsen den primären Endpunkt in einer Phase 1/2-Studie für Duchenne Muskeldystrophie erreicht hatte, was einen Anstieg der Dystrophinspiegel um 5,46 % und funktionelle Verbesserungen zeigte. Dyne Therapeutics' stock rose after its drug z-rostudirsen met the primary endpoint in a Phase 1/2 trial for Duchenne muscular dystrophy, showing a 5.46% increase in dystrophin levels and functional improvements. Das Unternehmen plant, die US-Beschleunigung in Q2 2026 zu beantragen, mit einem möglichen Start Anfang 2027. The company plans to file for U.S. accelerated approval in Q2 2026, with a potential launch in early 2027. Zwischenzeitlich wurde Givinostat in Schottland für Kinder mit DMD zugelassen, was einen wichtigen Schritt beim Zugang zur Behandlung darstellt. Meanwhile, givinostat was approved in Scotland for children with DMD, marking a major step in treatment access.