Eine neue geneditierte Therapie heilte 64% der T-ALL-Patienten in einer Studie oder setzte sie in eine tiefe Remission. A new gene-edited therapy cured or put into deep remission 64% of T-ALL patients in a trial.

Eine neue geneditierte Therapie namens BE-CAR7 hat vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung von T-Zell akuter lymphatischer Leukämie (T-ALL) gezeigt, einem seltenen und aggressiven Blutkrebs, der einst als nahezu unheilbar galt. A new gene-edited therapy called BE-CAR7 has shown promising results in treating T-cell acute lymphoblastic leukaemia (T-ALL), a rare and aggressive blood cancer once considered nearly incurable. Die von Wissenschaftlern des Great Ormond Street Hospital und des University College London entwickelte "off-the-shelf"-Behandlung nutzt base-edited Spender-T-Zellen, um Krebs zu bekämpfen und gleichzeitig gesundes Gewebe zu schonen. Developed by scientists at Great Ormond Street Hospital and University College London, the "off-the-shelf" treatment uses base-edited donor T cells to target cancer while sparing healthy tissue. In einer Studie mit 11 Patienten – neun Kindern und zwei Erwachsenen – blieben 64 % krankheitsfrei, und über 80 % erreichten eine tiefe Remission, was erfolgreiche Stammzelltransplantationen ermöglichte. In a trial of 11 patients—nine children and two adults—64% remained disease-free, and over 80% achieved deep remission, enabling successful stem cell transplants. Die Nebenwirkungen waren mild. Side effects were mild. Der erste Patient, Alyssa Tapley, jetzt 16, wurde 2022 behandelt und ist in Remission, inspiriert zu einem Forschungswissenschaftler zu werden. The first patient, Alyssa Tapley, now 16, was treated in 2022 and is in remission, inspired to become a research scientist. Die Ergebnisse, veröffentlicht im New England Journal of Medicine, markieren einen großen Fortschritt für Patienten mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. The findings, published in the New England Journal of Medicine, mark a major advance for patients with limited treatment options.