Die FDA genehmigte die Waskyra-Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom, eine seltene Immunstörung. The FDA approved Waskyra gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare immune disorder.

Die FDA genehmigte die Gentherapie Waskyra für Wiskott-Aldrich-Syndrom, während Ianalumab Versprechen bei der Reduzierung von Blutungen und depleting B-Zellen in Immunthrombozytopenie zeigte, und Bezuclastinib zeigte eine starke Biomarker-Reduktion bei nicht-fortgeschrittener systemischer Mastozytose. The FDA approved the gene therapy Waskyra for Wiskott-Aldrich syndrome, while ianalumab showed promise in reducing bleeding and depleting B cells in immune thrombocytopenia, and bezuclastinib demonstrated strong biomarker reduction in non-advanced systemic mastocytosis. Diese Fortschritte wurden auf dem Treffen der ASH 2025 und anderen Konferenzen der letzten Zeit hervorgehoben, was die Fortschritte bei gezielten Behandlungen für seltene und komplexe Störungen widerspiegelt. These advances were highlighted at the ASH 2025 meeting and other recent conferences, reflecting progress in targeted treatments for rare and complex disorders.