Die VAE genehmigt die Gentherapie für die Spinalmuskuläre Atrophie bei Kindern ab 2 Jahren. UAE approves gene therapy for spinal muscular atrophy in children age 2 and up.

Die VAE haben Itvisma (onasemnogene abeparvovec), eine Gentherapie für die spinale Muskelatrophie (SMA), für Patienten ab zwei Jahren zugelassen und sind damit weltweit das zweite Land. The UAE has approved Itvisma (onasemnogene abeparvovec), a gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA), for patients aged two and older, becoming the second country globally to do so. Die Emirates Drug Establishment (EDE) erteilte die Zulassung auf der Grundlage klinischer Nachweise, die anhaltende Verbesserungen der Motorfunktion und ein günstiges Sicherheitsprofil zeigten. The Emirates Drug Establishment (EDE) granted approval based on clinical evidence showing sustained motor function improvements and a favorable safety profile. Die Behandlung setzt einen adeno-assoziierten Virusvektor ein, um das defekte Gen, das SMA verursacht, zu ersetzen. The treatment uses an adeno-associated viral vector to replace the defective gene causing SMA. Die EDE-Beamten betonten den effizienten, wissenschaftsorientierten Regulierungsprozess der VAE, die Ausgewogenheit der Geschwindigkeit, Strenge und Transparenz. EDE officials highlighted the UAE’s efficient, science-driven regulatory process, balancing speed, rigor, and transparency. Der Umzug unterstützt die Vision der VAE für ein nachhaltiges, wissensbasiertes Gesundheitssystem und stärkt seine Rolle als regionaler Knotenpunkt für medizinische Innovationen. The move supports the UAE’s vision for a sustainable, knowledge-driven healthcare system and strengthens its role as a regional hub for medical innovation. Novartis, der Hersteller, lobte die Zulassung als einen Schritt hin zu einem gerechten Zugang zu bahnbrechenden Therapien für seltene genetische Krankheiten. Novartis, the manufacturer, praised the approval as a step toward equitable access to breakthrough therapies for rare genetic diseases.