Die FDA genehmigte mitapivat für Thalassämie-Anämie bei Erwachsenen, Verbesserung des Hämoglobins und Reduzierung von Transfusionen. The FDA approved mitapivat for thalassemia anemia in adults, improving hemoglobin and reducing transfusions.

Die US-FDA hat Agios Pharmaceuticals-AQVESME (mitapivat) zur Behandlung von Anämie bei Erwachsenen mit Alpha- oder Beta-Thalassämie zugelassen, dem ersten Medikament, das sowohl für nicht-transfusionsabhängige als auch für transfusionsabhängige Formen zugelassen ist. The U.S. FDA has approved Agios Pharmaceuticals’ AQVESME (mitapivat) for treating anemia in adults with alpha- or beta-thalassemia, the first drug approved for both non-transfusion-dependent and transfusion-dependent forms. Basierend auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie verbesserte der orale Pyruvatkinaseaktivator die Hämoglobinspiegel, reduzierte den Transfusionsbedarf und verbesserte die Lebensqualität. Based on Phase 3 trial results, the oral pyruvate kinase activator improved hemoglobin levels, reduced transfusion needs, and enhanced quality of life. Die Verfügbarkeit wird voraussichtlich Ende Januar 2026 nach der Durchführung eines REMS-Programms zur Überwachung der Lebersicherheit aufgrund seltener Fälle von hepatozellulären Verletzungen erwartet. Availability is expected in late January 2026, following implementation of a REMS program to monitor liver safety due to rare cases of hepatocellular injury.