Eine Familie zieht Millionen auf, um eine Gentherapie für Kinder mit seltenen, schweren motorischen Störungen zu testen, bis klinische Studien abgeschlossen sind. A family is raising millions to test a gene therapy for children with rare, severe motor disorders, pending clinical trials.

Eine Familie finanziert Millionen, um eine Gentherapie zu testen, die darauf abzielt, Kindern mit schweren motorischen Beeinträchtigungen, die durch seltene genetische Bedingungen verursacht werden, zu helfen und denen, die in Körpern gefangen sind, die sie nicht bewegen können, eine mögliche Erleichterung zu bieten. A family is fundraising millions to test a gene therapy aimed at helping children with severe motor impairments caused by rare genetic conditions, offering potential relief for those trapped in bodies they cannot move. Die Bemühungen zielen darauf ab, experimentelle Behandlungsmöglichkeiten für betroffene Kinder voranzutreiben, obwohl noch keine klinischen Studien begonnen haben. The effort seeks to advance experimental treatment options for affected children, though no clinical trials have yet begun.