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Die VAE verabreichen am 5. Januar 2026 die erste CRISPR-basierte Gentherapie für Sichelzellen und Thalassiämie.
Am 5. Januar 2026 verabreichte die VAE ihre erste Gentherapie für Hämoglobinopathien mit CASGEVY, einer CRISPR-Cas9 Therapie, in der Yas-Klinik in Abu Dhabi.
Die Behandlung, die für Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellerkrankungen oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie zugelassen ist, verwendet eine präzise Genbearbeitung, um genetische Mutationen zu korrigieren.
Der in Zusammenarbeit mit dem Abu Dhabi Stem Cells Centre, Vertex Pharmaceuticals, und unter der Aufsicht des Department of Health-Abu Dhabi entwickelte Meilenstein ist ein wichtiger Schritt bei der Entwicklung modernster medizinischer Versorgung in der Region und bietet Hoffnung auf eine funktionale Heilung.
UAE administers first CRISPR-based gene therapy for sickle cell and thalassemia on Jan. 5, 2026.