Die fünfjährige Holly Nayler mit der seltenen Batten-Krankheit bekommt eine lebenserweiternde Behandlung unter NHS-Appeal, mit 150 Anfällen pro Tag konfrontiert. Five-year-old Holly Nayler with rare Batten disease gets life-extending treatment under NHS appeal, facing 150 seizures daily.

Die fünfjährige Holly Nayler aus Essex lebt mit CLN2-Batten-Krankheit, einer seltenen, tödlich verlaufenden neurodegenerativen Erkrankung, die weltweit weniger als 2.000 Kinder betrifft. Five-year-old Holly Nayler from Essex is living with CLN2 Batten disease, a rare, fatal neurodegenerative disorder affecting fewer than 2,000 children worldwide. Nach ihrem ersten Anfall im Alter von drei Jahren diagnostiziert, erhält sie zweiwöchige Brineura-Infusionen über einen Hirnport im Great Ormond Street Hospital im Rahmen einer NHS-Vereinbarung. Diagnosed after her first seizure at age three, she receives bi-weekly Brineura infusions via a brain port at Great Ormond Street Hospital under an NHS agreement. Während die Behandlung die Lebenserwartung bis in die späten Teenager verlängert und den Rückgang verlangsamt hat, hat Holly immer noch etwa 150 Anfälle täglich. While the treatment has extended life expectancy into the late teens and slowed decline, Holly still has around 150 seizures daily. NICE verweigerte zunächst die langfristige Finanzierung aufgrund des Medikaments £ 500.000 jährliche Kosten und begrenzte Daten, aber ein Appell verlängerte den Zugang bis Juni 2026 oder früher. NICE initially denied long-term funding due to the drug’s £500,000 annual cost and limited data, but an appeal extended access until June 2026 or earlier. Trotz ihrer Herausforderungen bleibt Holly freudvoll, bekannt als "Holly the Dinosaur Princess".Der Familienverband "Batten Disease Family Association" unterstützt Familien und Forschungsbefürworter. Despite her challenges, Holly remains joyful, known as “Holly the Dinosaur Princess.” The Batten Disease Family Association supports families and advocates for research.