Die Gentherapie mit Elevidys zeigte bei Duchenne-Patienten über 3 Jahre anhaltende motorische Funktionszuwächse und verlangsamte die Erkrankung um bis zu 73 %. Elevidys gene therapy showed lasting motor function gains in Duchenne patients over 3 years, slowing disease by up to 73%.

Sarepta Therapeutics berichtete, dass die Gentherapie von Elevidys bei Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne über drei Jahre anhaltende, signifikante Verbesserungen der motorischen Funktion zeigte, wobei die behandelten Kinder im Vergleich zu den Kontrollen höhere Funktionswerte und eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 73 % aufhielten. Sarepta Therapeutics reported that its gene therapy Elevidys showed sustained, significant improvements in motor function for Duchenne muscular dystrophy patients over three years, with treated children maintaining higher function scores and slowing disease progression by up to 73% compared to controls. Die Therapie, die für ambulante Patienten ab vier Jahren zugelassen ist, wurde weltweit bei über 1.200 Patienten ohne neue Sicherheitsbedenken angewendet. The therapy, approved for ambulatory patients aged four and older, has been used in over 1,200 patients globally with no new safety concerns. Die Ergebnisse unterstützten die weitere Entwicklung, einschließlich einer neuen Studie für nicht-ambulante Patienten, und trugen zu einer starken finanziellen Leistung bei, wobei die Aktien im Vormarkthandel stiegen. Results supported continued development, including a new trial for non-ambulant patients, and contributed to strong financial performance, with shares rising in premarket trading.