FDA klärt Intellias CRISPR-Studie für seltene Nervenerkrankungen nach Sicherheitspause. FDA clears Intellia's CRISPR trial for rare nerve disease after safety pause.

Die FDA hob die klinische Haltestellung der Phase-3-Studie MAGNITUDE-2 von Intellia Therapeutics mit Nexiguran-Ziclumeran bei erblicher Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv-PN) auf und erlaubte die Wiederaufnahme der Studie nach einem Sicherheitsereignis im Oktober 2025, das Leberprobleme beinhaltete. The FDA lifted a clinical hold on Intellia Therapeutics' Phase 3 MAGNITUDE-2 trial for nexiguran ziclumeran in hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN), allowing the trial to resume after a safety event in October 2025 involving liver issues. Das Unternehmen implementierte eine verstärkte Leberüberwachung und erhöhte die Einschreibung von 50 auf 60 Patienten. The company implemented enhanced liver monitoring and increased enrollment from 50 to 60 patients. Die Therapie, eine auf CRISPR basierende Genediting-Behandlung, zeigte in früheren Studien eine starke TTR-Reduktion. The therapy, a CRISPR-based gene-editing treatment, showed strong TTR reduction in earlier trials. Die Studie für ATTRv-kardiomyopathie bleibt auf Eis, da Intellia die Gespräche mit den Regulatoren fortsetzt. The trial for ATTRv-cardiomyopathy remains on hold as Intellia continues discussions with regulators.