Moderna und Recordati Partner entwickeln mRNA-Therapie für seltene Stoffwechselstörungen, mit zentralen Daten erwartet in 2026. Moderna and Recordati partner to develop mRNA therapy for rare metabolic disorder, with pivotal data expected in 2026.

Moderna und Recordati haben eine strategische Partnerschaft zur Entwicklung und Kommerzialisierung von mRNA-3927, einer mRNA-Therapie zur Behandlung von Propionsäureaziämie (PA), einer seltenen Stoffwechselstörung, gegründet. Moderna and Recordati have formed a strategic partnership to develop and commercialize mRNA-3927, an investigational mRNA therapy for propionic acidemia (PA), a rare metabolic disorder. Die Registrierungsstudie hat die Zieleinschreibung erreicht, wobei für 2026 zentrale Daten erwartet werden. The registrational trial has reached target enrollment, with pivotal data expected in 2026. Moderna führt Entwicklung und Fertigung; Recordati wird die globale Kommerzialisierung behandeln, wenn sie genehmigt wird. Moderna leads development and manufacturing; Recordati will handle global commercialization if approved. Moderna erhält $50 Millionen im Voraus und bis zu $110 Millionen in Meilensteinen, plus Lizenzgebühren. Moderna receives $50 million upfront and up to $110 million in milestones, plus royalties. Die Therapie zielt darauf ab, mangelhafte Enzyme wiederherzustellen und adressiert einen Zustand ohne aktuelle krankheitsmodifizierende Behandlungen. The therapy aims to restore deficient enzymes and addresses a condition with no current disease-modifying treatments. Interimsdaten zeigen einen frühen klinischen Nutzen mit wenigen schwerwiegenden Nebenwirkungen. Interim data show early clinical benefit with few serious side effects. Der Deal wartet auf die Zustimmung der Kartellbehörden. The deal is pending antitrust approval.