Venglustat erfüllte alle primären und wichtigsten sekundären Endpunkte in einer Phase-III-Studie zur Gaucher-Krankheit des Typs 3, die einen überlegenen neurologischen Nutzen und orale Bequemlichkeit zeigte. Venglustat met all primary and key secondary endpoints in a phase 3 trial for type 3 Gaucher disease, showing superior neurological benefits and oral convenience.

Sanofi berichtete, dass Venglustat alle primären und drei der vier wichtigsten sekundären Endpunkte in der Phase 3 der LEAP2MONO-Studie für die Gaucher-Krankheit Typ 3 bei Patienten ab 12 Jahren erfüllte, was einen vergleichbaren nicht-neurologischen Nutzen für die intravenöse Enzymersatztherapie und überlegene neurologische Ergebnisse zeigte. Sanofi reported that venglustat met all primary and three of four key secondary endpoints in its phase 3 LEAP2MONO trial for type 3 Gaucher disease in patients aged 12 and older, showing comparable non-neurological benefits to intravenous enzyme replacement therapy and superior neurological outcomes. Das orale Medikament, das die Blut-Hirn-Schranke überquert, wurde ohne neue Sicherheitsbedenken gut vertragen. The oral drug, which crosses the blood-brain barrier, was well tolerated with no new safety concerns. Sanofi plant globale regulatorische Einreichungen und hob das Potenzial einer täglichen Pille hervor, um die Behandlung für diese seltene neurologische Störung zu transformieren. Sanofi plans global regulatory submissions and highlighted the potential of a daily pill to transform treatment for this rare neurological disorder.