Motixafortid half 11 der 15 Patienten mit Sichelzell- und Thalassimämie bei der Gentherapie und überstand damit eine wichtige Behandlungsbarriere. Motixafortide helped 11 of 15 sickle cell and thalassemia patients fail-safe to gene therapy, overcoming a key treatment barrier.

Ayrmid, Ltd. berichtete über neue reale Daten aus einer 2025-Studie, die Motixafortid zeigte, verkauft als APHEXDA®, mobilisierte erfolgreich Stammzellen bei 11 von 15 Patienten mit Sichelzellerkrankung oder Beta-Thalassämie, die zuvor Plerixa für die Behandlung versagt hatten und so den Zugang zu Gentherapien ermöglichten. Ayrmid, Ltd. reported new real-world data from a 2025 study showing motixafortide, sold as APHEXDA®, successfully mobilized stem cells in 11 of 15 patients with sickle cell disease or beta-thalassemia who had failed prior plerixafor treatment, enabling access to gene therapies. Fünf Patienten erhielten eine Gentherapie und wurden gegraft, mehr in der Produktion. Five patients received gene therapy and engrafted, with more in manufacturing. Das Medikament wirkte allein bei Sichelzellerkrankungen und mit G-CSF in Beta-Thalassämie und hebt sein Potenzial hervor, eine große Barriere für Heilbehandlungen wie Casgevy und Lyfgenia zu überwinden. The drug worked alone in sickle cell disease and with G-CSF in beta-thalassemia, highlighting its potential to overcome a major barrier to curative treatments like Casgevy and Lyfgenia.