Die FDA schlägt schnelle Gentherapien für seltene Krankheiten mit starker wissenschaftlicher Basis vor. FDA proposes fast-tracking gene therapies for rare diseases with strong scientific basis.

Die US-FDA hat einen neuen regulatorischen Weg zur beschleunigten Zulassung von kundenspezifischen Gentherapien für seltene Krankheiten vorgeschlagen, so dass die Zulassung auf der Grundlage eines plausiblen biologischen Mechanismus und Nachweise für die Ausrichtung der Krankheitsursache, auch mit begrenzten Patientendaten. The U.S. FDA has proposed a new regulatory pathway to fast-track approval of customized gene therapies for rare diseases, allowing approval based on a plausible biological mechanism and evidence of targeting the disease’s root cause, even with limited patient data. Der Schritt zielt darauf ab, den Zugang zu Behandlungen wie CRISPR-basierte Therapien für ultra-seltene Bedingungen zu beschleunigen, bei denen traditionelle Großversuche unpraktisch sind. The move aims to accelerate access to treatments like CRISPR-based therapies for ultra-rare conditions where traditional large-scale trials are impractical. Es ermöglicht die Kommerzialisierung zugelassener Therapien – im Gegensatz zu den derzeitigen Regeln für den mitfühlenden Einsatz – und folgt den jüngsten Änderungen, um die Standard-Testanforderungen zu reduzieren. It enables commercialization of approved therapies—unlike current compassionate use rules—and follows recent changes to reduce standard trial requirements. Der Richtlinienentwurf, der 60 Tage lang öffentlich kommentiert werden kann, gilt nur für gut verstandene genetische Störungen mit starker wissenschaftlicher Begründung und ist nicht für häufige Krankheiten bestimmt. The draft guidance, open for public comment for 60 days, applies only to well-understood genetic disorders with strong scientific rationale and is not intended for common diseases.