Die FDA genehmigte Yuviwel, eine wöchentliche Behandlung für Kinder mit Achondroplasia, um das Wachstum zu verbessern. The FDA approved Yuviwel, a weekly treatment for children with achondroplasia, to improve growth.

Die FDA hat Ascendis Pharma' s Yuviwel (Navepegritid) zugelassen, die erste einmal wöchentliche Behandlung für Kinder ab 2 Jahren mit Achondroplasie, einer seltenen genetischen Erkrankung, die Zwergwuchs verursacht. The FDA has approved Ascendis Pharma’s Yuviwel (navepegritide), the first once-weekly treatment for children aged 2 and older with achondroplasia, a rare genetic disorder causing dwarfism. Die beschleunigte Zulassung, basierend auf drei klinischen Studien einschließlich einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie, zeigte eine signifikant verbesserte Wachstumsgeschwindigkeit und andere wichtige Ergebnisse im Vergleich zu Placebo, wobei ein ähnliches Sicherheitsprofil wie Placebo zu verzeichnen war. The accelerated approval, based on three clinical trials including a pivotal Phase III study, showed significantly improved growth velocity and other key outcomes compared to placebo, with a safety profile similar to placebo. Das Medikament, das einer überaktiven FGFR3-Signalisierung entgegenwirkt, wird voraussichtlich im zweiten Quartal 2026 in den USA verfügbar sein. The drug, which counteracts overactive FGFR3 signaling, is expected to be available in the U.S. in the second quarter of 2026. Die Zulassung enthält einen Prioritätsgutschein für die Überprüfung seltener Kinderkrankheiten. The approval includes a rare pediatric disease priority review voucher.