Die Aktie von UniQure fiel um 42 %, nachdem die FDA erklärte, dass ihre Gentherapiestudie für die Huntington-Krankheit nicht genügend Wirksamkeitsnachweise aufweist. UniQure's stock dropped 42% after the FDA said its gene therapy trial for Huntington’s disease lacked sufficient evidence of effectiveness.

Die Aktien von UniQure gingen am 2. März 2026 im Vormarkthandel um 42 % zurück, nachdem die FDA die Daten aus den Phase-I/II-Studien der Gentherapie AMT-130 für Huntington-Krankheit nicht ausreichend für eine Marketing-Anwendung angegeben hatte. UniQure's shares fell 42% in premarket trading on March 2, 2026, after the FDA said data from its Phase I/II trials of the gene therapy AMT-130 for Huntington’s disease were insufficient to support a marketing application. Die Agentur fand die Ergebnisse, im Vergleich zu einer externen Kontrolle, fehlte es an starken Beweisen für Wirksamkeit und empfahl eine neue randomisierte, doppelblinde, Schein-Chirurgie-kontrollierte Studie. The agency found the results, compared to an external control, lacked strong evidence of effectiveness and recommended a new randomized, double-blind, sham surgery-controlled trial. UniQure plant, mit der FDA zusammenzuarbeiten und im zweiten Quartal 2026 ein Typ-B-Meeting zu beantragen, um mögliche Phase-III-Studienentwürfe zu diskutieren. UniQure plans to work with the FDA and request a Type B meeting in the second quarter of 2026 to discuss potential Phase III study designs.