Rocket Pharma erhält die FDA-Zulassung für eine erste Gentherapie zur Behandlung schwerer Immunschwächen bei Kindern. Rocket Pharma gets FDA approval for first gene therapy treating severe immune deficiency in children.

Rocket Pharmaceuticals hat eine beschleunigte FDA-Zulassung für KRESLADI erhalten, die erste Gentherapie gegen schwere Leukozytenadhäsionsdefizite Typ I. Rocket Pharmaceuticals has received FDA accelerated approval for KRESLADI, the first gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency type I. Diese einmalige Behandlung verwendet die eigenen Stammzellen des Patienten, um die Immunfunktion wiederherzustellen und bietet eine mögliche Heilung für Kinder ohne passende Spender. This one-time treatment uses a patient's own stem cells to restore immune function, offering a potential cure for children lacking matched donors. Während die langfristigen Vorteile noch bestätigt werden müssen, zeigen frühe Daten eine Verringerung der Infektionen und des Krankenhausaufenthalts. While long-term benefits must be confirmed, early data shows reduced infections and hospitalizations.